企业简介
基因病毒医学项目是融合基因工程技术与病毒学原理的前沿医疗研发项目,聚焦通过精准调控病毒载体与基因编辑工具,攻克传统医疗难以解决的重大疾病,为肿瘤、遗传性疾病等领域提供创新治疗方案,兼具科学突破性与临床应用价值。
项目核心技术路径围绕 “安全病毒载体构建” 与 “靶向基因干预” 展开。团队筛选改造腺相关病毒(AAV)、慢病毒等载体,去除其致病性片段,增强靶向递送能力,可将治疗性基因精准递送至病变细胞;同时结合 CRISPR-Cas9 等基因编辑技术,实现对异常基因的修复、敲除或调控,从分子层面阻断疾病进展。例如在肿瘤治疗中,项目研发的 “溶瘤病毒 - 基因编辑复合系统”,既能让溶瘤病毒特异性裂解癌细胞,又能通过基因编辑沉默肿瘤耐药基因,提升治疗效果。
临床应用场景覆盖多领域:在遗传性疾病领域,针对血友病、地中海贫血等单基因遗传病,通过病毒载体将正常基因导入患者造血干细胞,实现长期疗效;在慢性疾病领域,研发可调控的病毒载体系统,用于糖尿病胰岛细胞功能修复、神经退行性疾病的神经保护;此外,项目还探索病毒载体在疫苗研发中的应用,开发针对新型传染病的多价基因工程疫苗,缩短研发周期并提升免疫保护力。
项目依托多学科团队支撑,联合分子生物学、临床医学、生物信息学专家,建立从实验室研发到临床转化的完整链条,目前已在动物实验阶段取得突破性数据,部分候选疗法进入临床前评价阶段。未来将持续优化技术安全性与有效性,推动成果转化,为精准医疗发展提供核心技术支撑,助力解决全球重大健康挑战。股权融资5000万,出让20%。